Vifor制药公司旗下ViforFresenius医疗肾脏药物公司(VFMCRP)与ChemoCentryx近日联合宣布，欧洲药品管理局（EMA）已受理avacopan（CCX）的营销授权申请（MAA），该药用于治疗抗中性粒细胞胞浆抗体（anti-neutrophilcytoplasmicantibodies，ANCA)相关性血管炎（肉芽肿伴多发性血管炎[GPA]和显微镜下多血管炎[MPA]），这是一种罕见和严重的自身免疫性疾病，对靶向疗法存在着高度未满足的医疗需求。
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如果获得批准，avacopan将成为治疗ANCA相关血管炎的第一个口服、选择性补体5a受体（C5aR）抑制剂。来自全球关键3期ADVOCATE临床试验的数据显示，与泼尼松（prednisone）治疗组相比，avacopan治疗组在第52周时持续缓解方面具有统计学优势。该试验中，与泼尼松治疗组相比，avacopan治疗组的糖皮质激素毒性显著降低、肾功能得到更大改善、与健康相关的生活质量指标也有较大改善。
avacopan化学结构式（图片来源：medchemexpress.cn）
EMA将根据集中营销授权程序审查avacopan申请。如果获得批准，avacopan将在所有欧盟成员国以及冰岛、列支敦士登和挪威获得销售授权。VFMCRP预计，avacopan将于年下半年获得批准。
avacopan是一种口服小分子，是补体C5a受体C5aR1的选择性抑制剂。通过精确地阻断破坏性炎症细胞如中性粒细胞表面存在的促炎性补体系统片段C5a的受体（C5aR），avacopan可阻止这些细胞对C5a激活作出损害的能力，而C5a激活是ANCA血管炎的驱动因素。avacopan治疗旨在有效控制炎症性血管炎过程，防止复发，同时降低治疗相关损害的风险。此外，avacopan仅针对C5aR1的选择性抑制作用使C5aI通路通过C5L2受体正常工作。
avacopan（CCX）作用机制
目前，ChemiCentryx公司也在开发avacopan用于治疗C3肾小球疾病（C3G）和化脓性汗腺炎（HS）患者。此前，美国FDA已授予avacopan治疗ANCA相关性血管炎、C3G、非典型溶血尿毒综合征（aHUS）的孤儿药资格。在欧盟，EMA已授予avacopan治疗C3G以及2种类型ANCA血管炎的孤儿药资格：肉芽肿伴多发性血管炎（GPA）和显微镜下多血管炎（MPA）。
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