新药近期获批新药汇总

来源：药明康德

FDA批准罕见血管炎首个新药

美国FDA今天宣布批准葛兰素史克（GSK）的Nucala（mepolizumab）扩大应用范围，用以治疗患嗜酸性肉芽肿性血管炎（EGPA）的成年患者。EGPA是一种罕见的自身免疫性疾病，可导致血管炎。Nucala是第一个FDA批准的专门治疗EGPA的药物。此外，FDA授予Nucala孤儿药资格。

根据美国国立卫生研究院（NIH）的统计，EGPA（以前称为Churg-Strauss综合征）这种罕见病的病征包括哮喘、高水平嗜酸性粒细胞（一种有助于抵抗感染的白血细胞）和中、小血管炎症。发炎的血管可以影响各种器官系统，包括肺、胃肠道、皮肤、心脏和神经系统。据估计，每万人每年约有0.11至2.66个新病例，累计每万成年人总体患病率为10.7至14。

Nucala是由重组DNA技术生产的抗白细胞介素-5的单克隆抗体。Nucala之前在年被批准用于治疗12岁以上的有特殊情况的哮喘患者，这些患者尽管已经接受了哮喘药物治疗，但依然表现严重哮喘并伴嗜酸性表型。

Nucala的安全性和有效性基于52周MIRRA临床试验的数据，该试验检验Nucala和安慰剂相比的疗效。患者每四周一次接受毫克Nucala或安慰剂皮下注射，同时进行常规每日口服皮质类固醇（OCS）治疗。从第四周开始，逐渐减少OCS剂量。在OCS剂量减小至小于或等于4毫克泼尼松时，评估测量Nucala的治疗对疾病缓解的影响。结果显示，与安慰剂相比，接受Nucala的患者获得缓解的积累时间显著延长。在治疗的第36周和48周，接受Nucala的患者缓解比例显著高于安慰剂组。另外，与安慰剂组相比，接受Nucala的患者在治疗的第24周内达到缓解的比例显著提高，并且在52周治疗研究期间持续获得缓解。

美国FDA药物评估和研究中心的肺、过敏和风湿病产品部主任BadrulChowdhury博士说：“在今天之前，患有这种具有挑战性的罕见疾病的患者没有FDA批准的治疗方案。扩大的Nucala的适应症满足了EGPA患者的一个关键、未获满足的需求。值得注意的是，在临床试验中服用Nucala的患者的症状有明显的改善。”

宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院风湿病学系主任，参与此项MIRRA临床研究的PeterA.Merkel博士说：“患有EGPA的患者往往面临一个令人沮丧的旅程，从接受正确诊断的延迟到少有安全并有效的治疗方案。风湿病学家、免疫学家和肺科医生在正确诊断和治疗EGPA患者中起着重要的作用。今天批准的mepolizumab为专家提供了针对这种复杂疾病的合适患者提供针对性治疗的能力。”

MIRRA研究的首席研究员MichaelE.Wechsler博士说：“EGPA患者经常忍受反复的复发，使他们的组织和器官承担更高的永久性损伤风险。临床资料表明，mepolizumab增加了缓解时间，减少了复发，使患者与安慰剂组相比可以使用更低剂量的皮质类固醇。这些是关键的治疗目标，这一批准对医生和病人来说都是一个重要的里程碑。”

我们祝贺Nucala获准应用于EGPA这一难治疾病的治疗，也为更多患者能够因此得到缓解而感到欣慰。

速递

喜讯！拜万戈获批成为中国首个肝癌二线新药

12月12日，拜耳（Bayer）对外公布，国家食品药品监督管理总局（CFDA）批准口服多激酶抑制剂瑞戈非尼（商品名：拜万戈?）用于既往接受过索拉非尼治疗的肝细胞癌（HCC）患者。这也是中国首个获批用于HCC二线治疗的新药。

瑞戈非尼（regorafenib）是一款激酶抑制剂，能抑制促进肿瘤生长的多种酶，其中包括了那些参与血管内皮生长因子通路的酶。今年3月，瑞戈非尼已获得CFDA批准，用于转移性结直肠癌和胃肠道间质瘤两项适应症。5月6日，瑞戈非尼正式宣布在中国上市。

值得注意的是，瑞戈非尼此次在国内获得肝癌二线疗法的批准，距离美国FDA批准不过7个多月。今年4月28日，药明康德曾报道了FDA批准regorafenib用于既往接受过索拉非尼治疗的肝细胞癌患者的二线治疗，成为美国FDA在近10年来批准的首款肝癌药物。

肝细胞癌（HCC）是最常见的一种肝癌形式，约占世界范围内总肝癌病例的70-85%。据世界卫生组织发布的《世界癌症报告》指出，年全球肝癌新发85.4万人，死亡81万；其中中国新发46.6万，死亡42.2万，严重威胁全人类的健康和生命。由于大多数肝癌患者具有基础肝病，起病隐袭，早期症状不明显或不典型，早诊比较困难，确诊时往往丧失了手术时机，介入和消融等局部治疗有效，但是常会发生转移进展，因此，对于中晚期肝癌，系统治疗必不可少。

▲Regorafenib的结构式（图片来源：NewDrugApprovals）

一项评估瑞戈非尼用于索拉非尼治疗后出现进展的肝癌患者的疗效和安全性的临床试验RESORCE结果显示，瑞戈非尼显著改善应用患者的总生存期（中位OS10.6个月vs.7.8个月，P＜0.），与安慰剂对照组相比，瑞戈非尼组患者死亡风险显著降低37%。无进展生存期（PFS）方面瑞戈非尼组同样具有显著优势（中位PFS3.1个月vs.1.5个月，P＜0.），以上治疗获益在所有预先界定的亚组中均得以维持。此外，经瑞戈非尼治疗的患者还具有更高的缓解率和疾病控制率。

RESORCE研究的探索性分析显示，从既往索拉非尼治疗开始，索拉非尼和瑞戈非尼序贯治疗方案可使肝癌患者中位生存时间延长至26个月。这对于苦无实质进展已久的肝癌内科治疗无疑具有突破性意义。

▲秦叔逵教授（图片来源：中国医院）

国家肝癌专家组组长、中国临床肿瘤学会肝癌专委会主委医院全军肿瘤中心秦叔逵表示：“分子靶向药物索拉非尼一线治疗可以明显延长中晚期肝癌患者的生存期，成为标准治疗；可是用药后部分患者还会发生疾病进展，急需二线治疗药物。瑞戈非尼作为更新换代的靶向新药，在欧美已获批肝癌二线治疗适应症，本次在中国经CFDA快速优先批准，可以解决该类患者人群迫切的治疗需求，值得在临床上推广应用。”

▲樊嘉教授（图片来源：医院）

中国科学院新增院士，医院院长，上海市肝病研究所所长樊嘉教授介绍：“分子靶向治疗是晚期肝癌在手术、介入等局部治疗手段之外的全身治疗重要进展，索拉非尼在过去十年帮助很多中国肝癌病人延长了生存时间。对于索拉非尼治疗进展的病人，拜耳创新药物瑞戈非尼的获批是近十年来的重要突破，瑞戈非尼的上市将造福更多的中国肝癌病人。”

拜耳处方药事业部中国医学部副总裁郎志慧博士说：“拜耳为其在肝细胞癌治疗中所发挥的重要作用感到自豪。继拜耳肿瘤产品索拉非尼进入年国家医保药品目录后，我们相信，随着瑞戈非尼HCC适应症在中国的获批，中国肝癌患者可以接受包含两个获批药物，即索拉非尼治疗后使用瑞戈非尼的全程治疗方案，其治疗前景得到显著的改善，中国肝癌患者将有机会获得更长时间的生存。“

我们祝贺拜耳新药获批，希望更多创新药物能够更快地来到患者身边。

新型抗生素获FDA批准上市，治疗常见皮肤感染

近日，Medimetriks制药公司宣布，美国FDA批准Xepi?（ozenoxacin）霜，1％，一种新的化学实体，用于治疗年龄在两个月及以上的脓疱疮患儿，每天两次局部用药5天。

脓疱疮（Impetigo）是一种高度传染性的细菌性皮肤感染，通常影响婴幼儿和那些参与密切接触的运动或生活在密闭环境中的人。据估计，脓疱疮约占美国儿科皮肤问题的10％，被认为是最常见的细菌性皮肤感染。十多年来，Xepi?是第一个针对脓疱疮的新型局部治疗药物，每年产生超过万个处方。

Medimetriks于年3月从领先的西班牙私人制药公司Ferrer获得Xepi?的独家美国商业化权利。

Xepi?的获批是基于两项多中心，随机，双盲对照3期临床试验的结果。该试验纳入名年龄在两个月及以上的脓疱病患儿。当每天两次局部给药5天时，Xepi?在预先设定的临床和细菌学终点上优于安慰剂。治疗结束时，90.8％使用Xepi?的患者获得了细菌学成功，（细菌学成功被定义为细菌根除或推定根除），而安慰剂组为69.8％（p0.）。Xepi?显示出优异的抗金黄色葡萄球菌（s.aureus）和链球菌（s.pyogenes）的活性，包括甲氧西林耐药金黄色葡萄球菌（methicillin-resistants.aureus，MRSA）。MRSA在美国是一个重大的公共卫生问题，急需新的、有效的抗生素来治疗这种耐药菌。在关键性试验中发现，Xepi?在两个月龄大或以上的儿童和成人患者中的吸收性，安全性和耐受性良好。

▲TheodoreRosen教授（图片来源：BaylorCollegeofMedicine）

“脓疱疮是一种传染性极强的细菌性皮肤感染，在美国每年影响数以百万计的儿童和成人，”贝勒医学院（BaylorCollegeofMedicine）皮肤病学教授TheodoreRosen医生说：“鉴于阳性的疗效数据，对MRSA率升高和对现有疗法耐药性的担忧，Xepi?有可能成为一个安全有效的选择，满足重要的未满足的医疗需求。”

“我们认为，Xepi?有潜力颠覆传统的脓疱疮治疗方式，因为患者可能会对目前的局部疗法产生抗性。同时覆盖敏感细菌和MRSA这种耐药细菌的潜力，会减少治疗失败率和改善患者护理。”Medimetriks董事长兼首席执行官BradleyGlassman先生说：“Xepi?的批准对Medimetriks公司而言是一个重要的里程碑，因为公司希望为皮肤科提供创新疗法，解决患者未满足的皮肤护理需求。我们期待在年第一季度上市Xepi?。”

FDA接受礼来偏头痛新药的上市申请

近日，美国FDA接受礼来公司（EliLilly）在研新药galcanezumab的生物制剂许可申请（BLA）。Galcanezumab用以预防成人偏头痛，通过自动注射笔或预充式注射器进行每月一次给药。

偏头痛是一种致残性的神经性疾病，特点是反复发作严重头痛，常常伴随各种其他症状，包括恶心、呕吐、对光和声音敏感以及视力改变。美国有超过3万人患有偏头痛，而且女性患者较男性患者多三倍。约40％偏头痛的患者适用预防性的治疗，但当前只有13％接受这种治疗。

Galcanezumab是一种单克隆抗体，专门用于结合并抑制降钙素基因相关肽（CGRP）的活性，前期的研究认为对偏头痛和丛集性头痛有治疗作用。Galcanezumab是一种每月一次的自我注射的研究性药物，正在评估用于预防偏头痛和丛集性头痛。

该申请包括来自三个3期临床研究（EVOLVE-1，EVOLVE-2和REGAIN）的积极数据，共评估了2,名患者。研究显示，与安慰剂相比，用Galcanezumab治疗的患者每月偏头痛的平均天数显著减少。在这三项研究中，最常报道的不良反应是包括疼痛在内的注射部位反应。

作为礼来整体疼痛类疾病治疗药物的一部分，Galcanezumab代表了三个研究性非阿片类治疗药物中的第一个。该产品组合还包括lasmiditan急性治疗偏头痛，以及与辉瑞（Pfizer）合作开发的tanezumab，用以骨关节炎、慢性腰背疼痛和癌症疼痛的治疗。

▲ChristiShaw女士（图片来源：礼来

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