FDA批准利妥昔单抗治疗儿童罕见的血管炎_血管炎原因

医脉通编译整理，未经授权不得转载。

近日，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准将利妥昔单抗注射液与糖皮质激素联合用于治疗2岁以上儿童的肉芽肿性多血管炎（GPA）和显微镜下多血管炎（MPA）。

MPA是一种以小血管血管炎为特征的罕见疾病，可累及多个器官系统，最常见的是肾脏、肺、神经、皮肤和关节。在美国，MPA的年发病率为每万人3.6例，患病率为每10万人1-3例。GPA是另一种罕见的血管炎，通常会影响鼻子、鼻窦、喉咙、肺和肾脏。目前尚未确定其发生率；据估计，每10万人中有3例患病。

利妥昔单抗是第一种被批准用于治疗患有这些罕见类型的血管炎儿童的药物。

该批准基于一项全球性、开放标签、单臂、非对照研究，研究对象为25例年龄在6-17岁之间，接受了利妥昔单抗治疗的活动期GPA和MPA的儿童和青少年。

所有参与者在开始治疗前均接受甲基泼尼松龙治疗。在6个月的缓解期诱导阶段，患者接受了利妥昔单抗和糖皮质激素治疗。那些未达到缓解或经历了疾病进展或疾病发作不受控制的患者，可根据研究者的判断接受其他治疗。结果显示，其中14例在6个月时已缓解。18个月后，25例患者均得到缓解。

安全性方面，利妥昔单抗在儿童GPA和MPA患者中的安全性与自身免疫性疾病成人中已知的安全性相一致。

利妥昔单抗治疗最常见的副作用是感染、输注相关反应、淋巴细胞减少和贫血。接受利妥昔单抗治疗的患者应监测肿瘤溶解综合征，这是一种治疗并发症，其中肿瘤细胞被杀死并释放到血流中。其他并发症可能包括心脏不良反应、肾脏毒性以及肠梗阻和穿孔。

利妥昔单抗标签上有方框警告，表示致命输注反应的风险增加；可能致命的严重的皮肤和口腔反应；乙型肝炎病毒的重新激活可能导致严重的肝脏问题，包括肝衰竭和死亡；进行性多灶性白质脑病，一种罕见的严重脑部感染，可导致严重的残疾或死亡。

医脉通编译整理自：FDAOKsFirstTreatmentforRareTypesofVasculitisinKids.September30,.Medscape.

扫一扫下载订阅号助手，用手机发文章赞赏