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孤儿药是针对罕见疾病或疾病的药物产品。根据法律，不同国家的稀有疾病患者群体被定义为不同的。对美国而言，罕见的疾病人群为例（人，6.37人，美国人口m）。欧盟、欧盟在（＜人，基于欧盟人口m）和日本，＜例（＜4，，基于日本人口m）。孤儿药的发展在通过美国孤儿药法案进行了财政刺激。在这项法律之前，批准了38个孤儿药。该法案随后在其他市场采用：在日本，年在欧盟。据估计，世界上有3亿人患有罕见疾病。欧洲罕见疾病组织欧罗迪斯估计，有到种罕见疾病，种罕见疾病现在可以使用，但只有种罕见疾病有治疗。
，孤儿药销售增长8.6%，达到亿美元。根据世界孤儿药销售预测，孤儿药市场的年增长率将在至年间增长11.1%，至亿美元。目前，诺华公司在孤儿药领域领先11.3%的市场份额，其次是罗氏和CELGEN。根据销售数据，RITUXAN是世界上最大的孤儿药，销售额为74亿万美元的所有迹象。
随着孤儿药法，这些公司可以获得税收优惠，因为这些药物可以解决患有少量患者的疾病以及极少数其他治疗选择。对于孤儿药，年每名患者的平均费用为,美元，而非孤儿药的费用为27,美元。例如，一种治疗超罕见CLN2疾病的药物BrinurabyBioMarin的价格为,美元。另一个例子是HorizonPharma的Ravicti，用于治疗尿素循环障碍，售价为,美元。据世界预览报告显示，到年，孤儿药销售额预计将占医药增长的32％。预计到年，销售额将增加亿美元。公司的这种更大利益可归因于两个主要原因-制药公司可以解决更大的未满足的需求，并且他们可以赢得促进药物治疗罕见疾病的发展诱因。
以下我将对Igeahub榜单中每款的药物进行简介。
1
Rituxan
研制公司：罗氏
年全球销售额：74.1亿美元
适应症：非霍奇金淋巴瘤、慢性淋巴细胞白血病、类风湿性关节炎、肉芽肿血管炎和显微镜下多血管炎。
Rituxan是一种抗CD20单克隆抗体药物，活性药物成分为rituximab，是一种人鼠嵌合单抗，能与异常B淋巴细胞上的CD20抗原结合，通过补体依赖的细胞毒作用和抗体依赖的细胞毒作用引发B细胞溶解的免疫反应，杀伤肿瘤细胞或B淋巴细胞。
2
Revlimid
研制公司：新基
年全球销售额：69.74亿美元
适应症：多发性骨髓瘤、骨髓增生异常综合征、套细胞淋巴瘤。
Revlimid是一种免疫调节剂，活性药物成分为lenalidomide（来那度胺），是沙利度胺的新一代衍生物，无致畸毒性，药效比沙利度胺强倍，具有免疫调节、抗血管生成和抗肿瘤特性。
3
Opdivo
研制公司：BMS
年全球销售额：37.74亿美元
适应症：非小细胞肺癌、黑色素瘤、肾细胞癌、头颈部鳞状细胞癌、肝癌、膀胱癌、结直肠癌、霍奇金淋巴瘤。
Opdivo是一种PD-1肿瘤免疫疗法，活性药物成分为nivolumab，是一种单克隆抗体，靶向结合活化T细胞表面的负性免疫调节受体PD-1，抑制其与肿瘤表面配体PD-L1或PD-L2的相互作用，从而释放活化T细胞的免疫潜能，阻止肿瘤的免疫逃逸，恢复机体的抗肿瘤免疫应答。
4
Soliris
研制公司：Alexion
年全球销售额：28.43亿美元
适应症：阵发性睡眠性血红蛋白尿症、非典型溶血性尿毒综合征(aHUS)、抗乙酰胆碱受体抗体阳性全身型重症肌无力（gMG）。
Soliris是一种首创的补体抑制剂，活性药物成分为eculizumab，是一种单克隆抗体，以高亲和力特异性结合补体蛋白C5，抑制其裂解至C5a和C5b，并防止终端补体复合物C5b-9的生成。该药在PNH患者中可抑制终端补体介导的血管内溶血、在aHUS患者中可抑制补体介导的血栓性微血管病，而在gMG患者中发挥治疗作用的确切机制尚不清楚，可能涉及神经肌肉接头处减少终端补体复合物C5b-9的沉积。
5
Tasigna
研制公司：诺华
年全球销售额：17.39亿美元
适应症：费城染色体阳性CML。
Tasigna是一种BCR-ABL酪氨酸激酶抑制剂，活性药物成分为nilotinib，通过靶向性地作用于Bcr-Abl激酶，来抑制含有异常染色体的癌细胞的产生。Bcr-Abl蛋白是由含有异常的费城染色体的细胞产生的，在慢性髓性白血病（CML）患者中，这种蛋白被认为是致癌白细胞过度增殖的一个重要因素。
6
Imbruvica
研制公司：艾伯维
年全球销售额：15.8亿美元
适应症：非霍奇金淋巴瘤、套细胞淋巴瘤、Waldenstrom巨球蛋白血症、边缘区淋巴瘤、慢性移植物抗宿主病。
Imbruvica是一种布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂，活性药物成分为ibrutinib，通过抑制肿瘤细胞复制和转移所需的BTK发挥抗癌作用，该药能够阻断介导恶性B细胞不可控地增殖和扩散的信号通路，帮助杀死并降低癌细胞数量，延缓癌症的恶化。
7
Keytruda
研制公司：默沙东
年全球销售额：14.02亿美元
适应症：非小细胞肺癌、黑色素瘤、头颈部鳞状细胞癌、霍奇金淋巴瘤、微卫星高不稳定性癌症、膀胱癌、胃癌。
Keytruda是一种PD-1肿瘤免疫疗法，活性药物成分为pembrolizumab，作用机制与Opdivo相同。
8
Pomalyst
研制公司：新基
年全球销售额：13.11亿美元
适应症：多发性骨髓瘤。
Pomalyst是一种免疫调节剂，活性药物成分为pomalidomide，这是第三代沙利度胺类似物，药效比沙利度胺和第二代产品来那度胺更高、毒性更小，具有抗肿瘤活性、免疫调节活性、血管生成抑制活性。
9
Yervoy
研制公司：BMS
年全球销售额：10.53亿美元
适应症：黑色素瘤，Yervoy+Opdivo免疫组合已获批治疗黑色素瘤、肾细胞癌。
Yervoy是一种CTLA-4肿瘤免疫疗法，活性药物成分为ipilimumab，是一种单抗药物，能有效阻断CTLA-4。CTLA-4是一种T细胞活化的负调控因子，Yervoy与CTLA-4结合后，能阻断CTLA-4与其配体CD80/CD86的相互作用，增强T细胞的活化和增殖。Yervoy在黑色素瘤患者中的疗效作用机制，是间接通过T细胞介导的抗肿瘤免疫反应。
10
Orkambi
研制公司：Vertex
年全球销售额：9.8亿美元
适应症：携带Fdel纯合子突变的囊性纤维化
Orkambi是一种CFTR矫正剂，活性药物成分为ivacaftor和lumacaftor，前者是一种CFTR增强剂，通过增强细胞膜上CFTR蛋白通道打开概率促进氯化物运输；后者是一种CFTR矫正剂，可改善Fdel-CFTR蛋白的构象稳定性，使加工及转运至细胞表面的成熟蛋白增加。
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